[미국 주식] CRISPR Therapeutics(CRSP), 크리스퍼테라퓨틱스 왜 사야하는가? 매수의견 요약 정리

CRISPR Therapeutics(CRSP)

크리스퍼테라퓨틱스

 

 

이젠에도 얘기했지만 국장보다는 미장을 해라고 했습니다. 그럼에도 여러사람들이 국장을 하고 있는데... 사실 추천드리지는 않습니다만... 양도세나 접근성 생각하면 이해는 갑니다. 다음에 기회가 된다면 국장 중 괜찮은 기업들만 추려서 한번 리뷰를 해보도록 하겠습니다.

 

 

우선 크리스퍼테라퓨틱스는 강력 BUY 의견 드립니다.

주요 정보:

• 설립: 2013년
• 본사: 스위스
• 상장: NASDAQ/ 티커 "CRSP"
• 미션: we are pioneering a new era of medicines. Transforming the lives of patients living with serious diseases

크리스퍼테라퓨틱스 소개

 

CRISPR Therapeutics AG는 스위스 추크에 본사를 둔 생명공학 회사로, CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 사용하여 다양한 심각한 질병을 치료하기 위한 유전자 기반 의약품을 개발하고 있습니다.

 

Founder:

에마뉘엘 샤르팡티에 (Emmanuelle Charpentier)

에마뉘엘 샤르팡티에

에마뉘엘 샤르팡티에는 프랑스 출신의 미생물학자이자 유전학자로, CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술의 공동 발명자입니다. 그녀는 2020년 노벨 화학상을 제니퍼 다우드나와 함께 수상하였으며, 이 기술을 통해 유전자 편집 분야에서 혁신을 이끌었습니다. 샤르팡티에는 독일 막스 플랑크 병원에서 연구를 수행하며, 이 기술의 기초적인 메커니즘을 밝혀내는 데 중요한 역할을 했습니다. 그녀의 연구는 박테리아의 면역 체계를 연구하는 과정에서 CRISPR/Cas 시스템을 발견하고 이를 유전자 편집 도구로 활용할 수 있다는 가능성을 제시한 것입니다.

 

로저 노박 (Rodger Novak)

로저 노박

로저 노박은 오스트리아 출신의 생명과학 기업가이자 의사로, CRISPR Therapeutics의 공동 창립자이자 초기 CEO를 역임했습니다. 노박은 제약 산업에서의 풍부한 경험을 바탕으로 CRISPR Therapeutics의 전략적 방향을 설정하고 회사의 초기 성장을 이끌었습니다. 그는 CRISPR 기술을 상용화하고 임상 개발 프로그램을 추진하는 데 중요한 역할을 했습니다.

 

숀 포이 (Shaun Foy)

숀 포이

숀 포이는 CRISPR Therapeutics의 공동 창립자이자 초기 최고 재무 책임자(CFO) 및 최고 사업 책임자(CBO)로 활동하였습니다. 포이는 금융 및 경영 분야에서의 전문성을 바탕으로 회사의 재정 전략과 사업 개발을 담당했습니다. 그는 회사의 초기 자금 조달 및 투자 유치에 기여하였으며, 회사의 전반적인 경영 및 운영을 지원했습니다.

 

 

주요제품 및 파이프라인

크리스퍼테라퓨틱스의 파이프라인

CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel)

• 개발: CRISPR Therapeutics AG / Vertex (6:4)
  • CRISPR Tx가 초기 연구 및 개발을 담당하였고 Vertex가 글로벌 개발, 제조 및 상업화 주도
  • CRISPR Therapeutics는 비용과 수익을 Vertex와 60/40 비율로 나누고 있습니다.
• MoA:
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  카스게비 작용기전

• 허가시기:
  • 겸상 적혈구 질환(SCD): 2023년 12월 8일, 12세 이상 환자를 대상으로 승인되었습니다. 이 승인은 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 이용한 최초의 치료제로, 중요한 의학적 진전을 의미합니다.
  • 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT): 2024년 1월 16일에 승인되었습니다.
• 허가국가: 미국, 영국, 바레인, 유럽
• 가격: $2.2M
• 임상결과:
  • 1. 중증 겸상 적혈구 질환(SCD)에 대한 임상 결과
    • CASGEVY는 SCD 환자에서 유의미한 치료 효과를 나타냈습니다.
    • 임상 시험: CLIMB-121 임상 시험
    • 대상 환자: SCD를 가진 12세 이상 환자
    • 결과: 39명의 환자 중 36명(92%)은 투약 후 첫 1년 동안 VOC를 경험하지 않았으며, 환자들은 평균 28개월, 최대 55개월까지 VOC가 없는 기간을 유지했다.
    • 부작용: 가장 흔한 부작용으로는 백혈구와 혈소판 수치 감소, 구내염, 발열성 호중구 감소증, 식욕 감소 등이 보고되었습니다.
    1. 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT)에 대한 임상 결과
    • CASGEVY는 TDT 환자에서도 높은 치료 효과를 보였습니다.
    • 임상 시험: CLIMB-111 임상 시험
    • 대상 환자: TDT를 가진 12세 이상 환자
    • 결과: 35명의 평가 가능한 환자 중 32명(91.4%)가 수혈없이 생활하였습니다.
    • 부작용: TDT 환자에서도 SCD 환자와 유사한 부작용이 보고되었습니다. 주로 백혈구와 혈소판 수치 감소, 구내염, 발열성 호중구 감소증 등이 포함되었습니다.

카스게비 임상결과

 

CASGEVY 외에도, CRISPR Therapeutics는 혈색소병증, 면역-종양학, 자가면역 질환, 심혈관 질환 등을 타겟으로 하는 다양한 치료 프로그램을 포함한 광범위한 파이프라인을 보유하고 있습니다. 이 중 주요 프로그램으로는 종양학을 위한 CTX112 및 CTX131, 심혈관 질환을 위한 CTX310 및 CTX320 등이 있습니다.

또한, CRISPR Therapeutics는 Vertex Pharmaceuticals와 같은 주요 기업들과 전략적 협력을 유지하고 있으며, 이들과 함께 CASGEVY를 개발했습니다. 최근 ViaCyte는 공동 당뇨병 프로그램에서 탈퇴했지만, CRISPR Therapeutics는 이 분야의 임상 시험을 독자적으로 계속 진행하고 있습니다.

CRISPR Therapeutics는 매사추세츠주 프레이밍햄에 위치한 최첨단 GMP(우수 제조 관리 기준) 시설을 운영하여 자사의 조사 치료제 생산을 지원하고 있습니다. 이 시설은 제조 비용 절감 및 확장성을 제공하여 회사의 제조 능력을 향상시킵니다.

 

 

전략적 파트너십:

CRISPR Therapeutics는 Vertex Pharmaceuticals, Bayer, ViaCyte 등과 같은 주요 기업들과 전략적 파트너십을 맺고 있습니다. 이러한 협력은 기술 개발 및 상업화의 속도를 높이고, 다양한 치료 영역에서 혁신을 이루는 데 도움을 줍니다. 특히 Vertex와의 협력을 통해 CASGEVY와 같은 중요한 치료제를 성공적으로 개발했습니다.

CRISPR Therapeutics AG의 경쟁력

1. 특허 포트폴리오와 독점 기술

CRISPR Therapeutics는 강력한 특허 포트폴리오를 보유하고 있으며, 이를 통해 CRISPR/Cas9 기술을 독점적으로 활용할 수 있는 권리를 가지고 있습니다. 이로 인해 다른 기업들이 접근할 수 없는 독자적인 기술과 방법론을 개발할 수 있습니다.

2. ex vivo 유전자 편집

CRISPR Therapeutics는 주로 ex vivo 유전자 편집 접근법을 사용합니다. 이는 환자에게서 세포를 추출한 후 실험실에서 유전자를 편집하고, 다시 환자에게 주입하는 방법입니다. 이 접근법은 편집의 정확성과 효율성을 높일 수 있으며, 체내에서 직접 유전자를 편집하는 in vivo 방법과 비교했을 때 안전성과 효과 면에서 더 우수할 수 있습니다.

3. Allogeneic CAR-T 기술

CRISPR Therapeutics는 다른 회사들과 달리 동종(allogeneic) CAR-T 세포 치료제를 개발하고 있습니다. 이는 환자 자신의 세포가 아닌 기증자의 세포를 사용하여 면역 거부 반응을 최소화하고, 대량 생산을 통해 치료제를 더 널리 사용할 수 있게 합니다. CTX110과 같은 프로그램이 그 예입니다.

4. 지속적인 연구 개발

CRISPR Therapeutics는 CRISPR/Cas9 기술을 지속적으로 개선하고 확장하는 연구 개발에 많은 투자를 하고 있습니다. 새로운 편집 기술, 향상된 효율성, 더 정밀한 편집 능력 등을 개발하여 기술적 우위를 유지하고 있습니다.

5. 다양한 적용 분야

CRISPR Therapeutics는 혈액 질환뿐만 아니라 암, 자가면역 질환, 심혈관 질환 등 다양한 질병 분야에 CRISPR/Cas9 기술을 적용하고 있습니다. 이는 기술의 범용성을 증명하며, 다양한 임상 파이프라인을 통해 여러 질병을 타겟팅할 수 있는 능력을 보여줍니다.

6. 제조 공정 혁신

CRISPR Therapeutics는 자체적으로 운영하는 GMP 시설을 통해 더 효율적이고 확장 가능한 제조 공정을 개발하고 있습니다. 이는 치료제의 생산 비용을 절감하고, 빠른 시장 진입을 가능하게 합니다. 제조 공정의 혁신은 다른 기업들이 외부 제조업체에 의존하는 것과 비교해 큰 기술적 이점을 제공합니다.

7. 정밀한 유전자 편집

CRISPR Therapeutics는 오프 타겟 효과를 최소화하고, 목표 유전자에만 정확하게 작용하는 편집 기술을 개발하는 데 중점을 두고 있습니다. 이는 치료의 안전성과 효과를 높이는 중요한 요소입니다.

이러한 기술적 차별화 요소들은 CRISPR Therapeutics AG가 CRISPR/Cas9 기술을 사용하는 다른 기업들과 비교해 우수한 경쟁력을 갖추게 합니다.

RISPR Therapeutics AG는 여러 임상 시험을 통해 CRISPR/Cas9 기반 치료제의 효과와 안전성을 평가해왔습니다. 주요 임상 시험과 그 결과는 다음과 같습니다:

 

 

2. CTX110 (CAR-T 세포 치료제)

• 질환 대상: B세포 악성 종양
• 임상 결과:
  • 초기 임상 시험에서 CTX110은 CD19를 표적으로 하는 CAR-T 세포 치료제로, B세포 림프종 환자에서 유망한 결과를 보였습니다. 많은 환자에서 종양 축소 및 완전 관해(CR)를 달성했습니다.
  • 안전성: CTX110은 양호한 안전성 프로파일을 보였으나, 일부 환자에서 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 같은 예상 가능한 부작용이 관찰되었습니다.

 

3. CTX120 및 CTX130

• 질환 대상: 각각 다발성 골수종과 고형 종양
• 임상 결과:
  • CTX120: 다발성 골수종 환자를 대상으로 한 초기 임상 시험에서 고무적인 치료 효과를 보였습니다.
  • CTX130: 고형 종양을 대상으로 한 임상 시험에서도 유망한 결과를 나타냈습니다. 종양 크기의 감소 및 일부 환자에서의 관해가 보고되었습니다.
  • 안전성: 두 치료제 모두 전반적으로 관리 가능한 부작용 프로파일을 보였습니다.

CTX110, CTX130 임상결과

CTX110, CTX130 임상결과

4. VCTX211 (유전자 편집 줄기 세포 치료제)

• 질환 대상: 1형 당뇨병 (T1D)
• 임상 결과:
  • 초기 임상 시험에서 VCTX211은 환자의 혈당 수치를 조절하고 인슐린 필요성을 줄이는 데 효과적임을 보였습니다. 이는 인슐린을 생산할 수 있는 세포를 체내에 주입함으로써 이루어졌습니다.
  • 안전성: VCTX211은 전반적으로 양호한 안전성을 보였으며, 환자에서 심각한 면역 거부 반응 없이 이식되었습니다. 하지만 최근 투약과 관계없는 2명의 환자가 발생하면서 임상이 중단되었습니다.
  • Collaboration: Vertex로 인수된 Viacyte와 공동개발 진행 중이었으나 2명의 환자가 사망한 이후 더 이상 Collaboration을 진행하지 않기로 하였고 CRISPR Therapeutics의 온전한 파이프라인이 되었습니다.

재정상황:

1. 현금 및 유가증권

• CRISPR Therapeutics는 2024년 초 기준 약 19억 달러의 현금, 현금 등가물 및 유가증권을 보유하고 있습니다. 이는 회사의 재정적 안정을 나타내며, 향후 연구 개발 및 임상 시험을 지속적으로 지원할 수 있는 강력한 기반이 됩니다.

2. 수익 및 파트너십

• 회사는 Vertex Pharmaceuticals와의 파트너십을 통해 상당한 수익을 창출하고 있습니다. Vertex는 CASGEVY와 관련된 라이선스 비용 및 마일스톤 지급으로 2023년에만 1억 7천만 달러를 지급했으며, 앞으로도 추가 마일스톤 지급 및 로열티 수익이 예상됩니다.
• Vertex와의 협력 외에도 Bayer 및 기타 파트너와의 전략적 협력을 통해 추가적인 재정적 지원을 받고 있습니다.

3. 연구 개발 비용

• CRISPR Therapeutics는 광범위한 임상 파이프라인을 유지하고 확장하기 위해 상당한 연구 개발 비용을 투자하고 있습니다. 이는 새로운 치료법 개발 및 기존 치료제의 임상 시험을 추진하는 데 중요한 역할을 합니다.
• 2023년에는 여러 임상 프로그램의 진행과 함께 연구 개발 비용이 증가했지만, 이는 향후 신약 승인 및 상업화로 인한 수익 증가로 이어질 가능성이 높습니다.

4. 제조 및 운영 비용

• 회사는 매사추세츠주 프레이밍햄에 위치한 최첨단 GMP(우수 제조 관리 기준) 시설을 운영하여 생산 비용을 절감하고, 생산 효율성을 높였습니다. 이는 치료제의 상업화 준비를 지원하는 중요한 요소입니다.
• 운영 비용은 제조 시설의 유지 및 확장, 인력 고용 및 기타 운영 관련 지출을 포함합니다.

CRISPR Therapeutics 현재 주가 및 향후 주가예측

차세대 CAR-T 치료제

CTX112와 CTX131의 Preliminary 임상결과가 2024년 하반기에 나올 것으로 예상됩니다.

현재 시가총액: $4.23B

Valuation: 동사는 Casgevy의 허가에도 불구하고 주가변동이 크게 없는 모습을 보여주고 있습니다. 이는 시장 참여자들이 Casgevy가 Crispr/Cas9의 첫 치료제인 만큼 보수적으로 접근하고 있다고 판단할 수 있습니다. Casgevy와 동일한 날 허가를 받은 Lyfgenia는 Casgevy와 유사한 임상효용성(88%)를 보였지만 부작용으로 혈액암이 생기는 것이 보고되어 현재 블랙박스 경고문이 붙은 상태로 출시되고있습니다. 또한, Casgevy는 약 220만 달러, Lyfgenia는 약 310만 달러로, Lyfgenia가 더 높은 가격대를 형성하고 있습니다. 따라서 Casgevy가 Lyfgenia보다 경쟁력이 높다고 판단하고 있습니다. 이런 관점에서 2023년 기준 겸형적혈구 빈혈증 치료제는 27.3억달러, 베타 지중해빈혈은 5.3억달러의 시장가치를 형성하고 있고 2023년 동사는 3.7억의 매출을 기록하였습니다. 이를 감안했을 때 현재 치료제가 많지 않은 시장에서 30%이상의 마켓쉐어를 가져온다면 10억 달러 이상의 매출을 기록할 가능성이 높으므로 동사의 매출은 3배이상 증가할 것으로 보아 강력 BUY.